捷报！恒瑞医药HER2 ADC创新药瑞康曲妥珠单抗获美国FDA孤儿药资格认定
近日，恒瑞医药ADC创新药注射用瑞康曲妥珠单抗(商品名：艾维达)联合阿得贝利单抗(商品名：艾瑞利)和化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌适应症获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation，ODD)。瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物。本次瑞康曲妥珠单抗获得美国FDA孤儿药资格认定，将有机会在产品研发、注册及商业化等方面获得美国的政策支持。
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孤儿药(Orphan Drug)又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。本次注射用瑞康曲妥珠单抗联合阿得贝利单抗注射液和化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌适应症获得孤儿药资格认定后，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。
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2022年，胃癌居全球癌症发病率的第5位和死亡率的第5位，全球新发病例数为96.84万，死亡病例数为65.99万。其中中国新发病例数为35.87万，死亡病例数为26.04万，均居中国癌症发病率和死亡率的第5位和第3位[1]。目前，国内外指南推荐一线治疗标准方案在临床取得一定效果，但仍存在生存期较短、预后不佳等未被满足临床需求。
在2023年欧洲肿瘤内科学会年会(ESMO)上，恒瑞医药披露了瑞康曲妥珠单抗在胃癌或胃食管结合部腺癌的研究数据，展现了瑞康曲妥珠单抗有效性和可控的安全性[2]。瑞康曲妥珠单抗针对胃癌或胃食管结合部腺癌一线联合治疗的II期临床研究正在进行中，并显示出初步疗效和可控的安全性。
注射用瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物(ADC)，可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。其释放的毒素具有高透膜性，可发挥旁观者杀伤效应，进一步提高抗肿瘤疗效。注射用瑞康曲妥珠单抗已于2025年5月获批上市，适应症为用于治疗存在HER2(ERBB2)激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，是国内首个获批用于HER2突变NSCLC患者的中国自主研发抗体偶联药物(ADC)。
此前，瑞康曲妥珠单抗共有8项适应症已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单，分别为：
● HER2低表达的复发或转移性乳腺癌；
● HER2阳性的复发或转移性乳腺癌；
● 既往含铂化疗失败的HER2突变的晚期非小细胞肺癌；
● 既往经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败、HER2阳性结直肠癌；
● 既往至少一线抗HER2治疗失败的HER2阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌；
● 既往接受过一种或一种以上治疗方案的HER2阳性不可切除或转移性胆道癌；
● HER2表达的铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌；
● 既往接受含铂化疗及免疫检查点抑制剂治疗失败的HER2表达(IHC≥1+)的复发或转移性宫颈癌。
此外，恒瑞医药已有3款创新药获美国FDA孤儿药资格认定，其中包括注射用卡瑞利珠单抗(艾瑞卡)联合甲磺酸阿帕替尼片(艾坦)用于肝细胞癌适应症，海曲泊帕乙醇胺片(恒曲)用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症(CIT)。
作为一家专注研发、生产及推广高品质药物的创新型国际化制药企业，恒瑞医药在五十多年的发展历程中，始终坚持“以患者为中心”的初心，围绕肿瘤、代谢和心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病以及神经科学等多个领域持续攻坚药物研发，致力于运用科技的力量造福全球患者。
公司稳步推进国际化战略，努力推动中国制药品牌走向世界，坚持自主研发与开放合作并重，在内生发展的基础上着力加强国际合作。目前产品在40多个国家实现商业化。创新药出海方面，开展超20项创新药国际临床试验；4款创新药获美国FDA孤?药认定；4款创新药获美国FDA快速通道资格认定。为充分释放并发挥产品矩阵的全球潜力，公司加快对外合作步伐，其中2025年以来就新增3项对外授权合作，陆续将自主研发的Lp(a)抑制剂、辅助生殖领域口服GnRH拮抗剂、PDE3/4抑制等分别许可给默沙东、德国默克、GSK在内的跨国药企；尤其与GSK达成合作，将共同开发至多12款涵盖呼吸、自免和炎症、肿瘤治疗领域的创新药物，潜在交易总额高达125亿美元。
未来，恒瑞医药将继续坚持“以患者为中心”的初心，争分夺秒推进创新药研发，努力研制出更多的新药好药，服务健康中国，惠及全球患者。
参考文献
1.Freddie Bray et al. Global cancer statistics 2022，CA Cancer J Clin. 2024 May-Jun;74(3):229-263. doi: 10.3322/caac.21834. Epub 2024 Apr 4.
2. Li J, Luo S, Liu T, et al. 684P Phase I trial of SHR-A1811 in HER2-expressing advanced gastric cancer (GC) or gastroesophageal junction adenocarcinoma (GEJ) and colorectal cancer (CRC)[J]. Annals of Oncology, 2023, 34: S478.
